Zwei Kinder nach Gentherapie mit Novartis-Medikament gestorben

Zwei Kinder sind nach einer Behandlung mit dem GentherapieMedikament Zolgensma von Novartis an akutem Leberversagen gestorben. Das bestätigt der Pharmakonzern in einer Stellungnahme am Freitag, die den AWP Finanznachrichten vorliegt.

„Nach zwei Todesfällen in jüngster Zeit und in Übereinstimmung mit den Gesundheitsbehörden werden wir die Kennzeichnung aktualisieren, um darauf hinzuweisen, dass über tödliches akutes Leberversagen berichtet wurde“, heißt es in der Stellungnahme des Konzerns.

Zolgensma ist zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie zugelassen, einer seltenen Erbkrankheit, die in ihrer schwersten Form oft im Alter von zwei Jahren tödlich endet. Mit einem Preis von etwa zwei Millionen US-Dollar ist Zolgensma auch die teuerste einmalige Therapie weltweit.

Wie es in der Mitteilung weiter heißt, „glauben wir fest an das insgesamt günstige Nutzen-Risiko-Profil von Zolgensma.“Akutes Leberversagen sei eine bekannte Nebenwirkung, über die nach der Behandlung mit Zolgensma berichtet wurde. Sie werde bereits in der Produktkennzeichnung

hervorgehoben.

Die Todesfälle ereigneten sich in Russland und Kasachstan. Beide Patienten waren einige Wochen nach der Zolgensma-Therapie mit Steroiden behandelt worden, die zur Beherrschung von Sicherheitsrisiken eingesetzt werden. Es sind laut Novartis die ersten tödlichen Fälle von akutem Leberversagen im Rahmen der Therapie.

Zolgensma wurde im Mai 2019 in den USA zugelassen und ist damit erst die zweite Gentherapie für eine Erbkrankheit, die von der US-Arzneimittelbehörde FDA genehmigt wurde. Das Mittel darf auch in der EU genutzt werden.