RSV, Krebs, Zystische Fibrose: Wo neue Arzneimittel helfen

Medikamentation. Die Stoffwechsel-Krankheit Zystische Fibrose ist eine der häufigsten Erbkrankheiten. Die Betroffenen leiden u. a. unter zähflüssigem Schleim in der Lunge. Doch „großartige neue Medikamente“ermöglichen vielen der Patientinnen und Patienten „ein neues Leben“, sagt die Kinderärztin Angela Zacharasiewicz, Vorständin der Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde der Klinik Ottakring in Wien.

2023 sind fünf „Orphan Drugs“in der EU zugelassen worden – Medikamente gegen Orphan Diseases („Waisenkrankheiten“), wie seltene Krankheiten auf Englisch genannt werden. Darunter waren auch Präparate gegen Zystische Fibrose.

Einige Beispiele

Insgesamt sind im Vorjahr in der EU 36 Arzneimittel mit komplett neuen Wirkstoffen zugelassen worden – mehr als 400 waren es in den vergangenen zehn Jahren, hieß es Mittwoch auf einer Pressekonferenz der Österreichischen Agentur für Gesundheit und Ernährungssicherheit (AGES) und des Forums der forschenden pharmazeutischen Industrie in Österreich (FOPI). Von den 2023 zugelassenen 36 Therapien entfiel der größte Teil (ein Drittel) auf Krebsmedikamente. 17 Prozent betrafen Medikamente gegen Autoimmunerkrankungen, die gezielt das Immunsystem dort dämpfen, wo es überschießend reagiert, sagt Günter Waxenecker, Leiter der Medizinmarktaufsicht der AGES. Das sind etwa Präparate gegen Schuppenflechte oder Multiple Sklerose. • RSV-Impfstoffe Erstmals wurden zwei Impfstoffe zur Prävention für Erwachsene ab 60 Jahren zugelassen sowie ein monoklonaler Antikörper zum Schutz von Babys im ersten Lebensjahr („passive Immunisierung“). „Die RSV-Impfstoffe bieten einen 90- bis 95-prozentigen Schutz gegen schwere Atemwegsinfektionen“, betont Arschang Valipour, Vorstand der Abteilung für Innere Medizin und Pneumologie der Klinik Floridsdorf. „Besonders im ersten Lebensjahr kann eine Infektion viele Probleme und viel Leid verursachen“, betont Zacharasiewicz. Deshalb wird die Fachgesellschaft der Kinderärzte für die kommende RSV-Saison ab Herbst allen Kindern im ersten Lebensjahr diese Antikörper-Impfung empfehlen. • Spezielle Antikörper 2023 hat die Europäische Arzneimittelagentur EMA vier „bispezifischen Antikörpern“die Zulassung erteilt. „Diese binden an die krankmachenden Zellen und an jene Abwehrzellen, die die Krankheit bekämpfen“, erklärt Waxenecker. „Dadurch kann das Immunsystem wieder effizient die Krebszellen bekämpfen.“• Gentherapie Grünes Licht gab es im Vorjahr in der EU für eine Gentherapie zur Behandlung der sogenannten Hämophilie B. Durch einen Mangel des Gerinnungsfaktors IX kommt es zu spontanen und verlängerten Blutungen. Die Patientinnen und Patienten erhalten mit einer einzigen Infusion den genetischen Bauplan für diesen Gerinnungsfaktor und produzieren ihn fortan selbst.

ERNST MAURITZ